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Aprobada terapia genética de Novartis para tratar atrofia muscular espinal en mayores de dos años
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó la terapia génica de Novartis, conocida como Itvisma, para tratar la atrofia muscular espinal en pacientes mayores de dos años, ofreciendo una nueva esperanza a quienes padecen esta enfermedad rara.
- La terapia génica Itvisma, desarrollada por Novartis, está diseñada para tratar la atrofia muscular espinal en pacientes de dos años en adelante con una mutación confirmada en el gen SMN1.
- La aprobación por parte de la Food and Drug Administration se produjo tras evidencias que demostraron que Itvisma puede mejorar significativamente la función de las neuronas motoras en estos pacientes.
- Itvisma se basa en el principio de la administración intratecal, lo que permite una entrega directa y efectiva del tratamiento en el sistema nervioso central, beneficiando a aquellos con limitadas opciones terapéuticas.
Por Qué Es Relevante
Esta aprobación resalta el avance en terapias innovadoras para enfermedades raras como la atrofia muscular espinal, un área que ha visto un creciente interés y desarrollo de tratamientos. Con el enfoque en la terapia génica, se abre la puerta a nuevos tratamientos que podrían transformar la calidad de vida de muchos pacientes.