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Nueva terapia genética libera a niños con enfermedades sanguíneas de transfusiones y dolor.
La terapia genética Casgevy, basada en la tecnología de edición genética CRISPR, ha liberado a niños con enfermedad de células falciformes de transfusiones y dolor, marcando un avance significativo en su tratamiento.
- Vertex Pharmaceuticals anunció el 6 de diciembre que su terapia genética ha permitido a niños de 5 a 11 años con enfermedad de células falciformes vivir sin eventos dolorosos.
- La terapia utiliza la tecnología CRISPR para modificar la hemoglobina fetal, lo que ayuda a los glóbulos rojos a evitar la formación de células falciformes, que causan complicaciones.
- La American Society of Hematology ha destacado la eficacia de esta terapia innovadora en la reducción de la necesidad de transfusiones de sangre y el alivio del dolor en los pacientes.
Por Qué Es Relevante
Este avance en la terapia genética representa una esperanza renovada para los pacientes con enfermedad de células falciformes, una condición que afecta a miles de niños. La eliminación de transfusiones de sangre y el dolor crónico mejorará significativamente su calidad de vida y puede cambiar el enfoque del tratamiento en la genética.