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Sangamo avanza en terapia genética para Fabry tras aprobación de FDA
Sangamo Therapeutics avanzó en su terapia genética para la enfermedad de Fabry tras la aceptación de la FDA para revisar su solicitud de licencia, lo que podría transformar el tratamiento de esta condición rara.
- La FDA aceptó la solicitud de Sangamo Therapeutics para una revisión continua de su Biologics License Application (BLA) para el ST-920, una terapia genética diseñada para tratar la enfermedad de Fabry.
- El ST-920 busca mejorar la tasa de filtración glomerular (glomerular filtration rate) en pacientes con enfermedad de Fabry, una condición que afecta a muchas personas en el mundo.
- Tras la reunión con el Congreso de los Estados Unidos en octubre de 2025, Sangamo espera obtener la aprobación acelerada (Accelerated approval FDA) para el ST-920, lo que podría beneficiar a muchos pacientes.
Por Qué Es Relevante
La aceptación de la FDA para la revisión de la terapia genética de Sangamo Therapeutics representa un avance significativo en el tratamiento de la enfermedad de Fabry, una condición rara que afecta la calidad de vida de los pacientes. Este desarrollo podría abrir la puerta a nuevas opciones terapéuticas en el campo de las enfermedades raras y la terapia genética.