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uniQure presenta resultados prometedores de AMT-130 en enfermedad de Huntington
uniQure ha presentado resultados prometedores de su terapia génica AMT-130 para la Huntingtons disease, mostrando un progreso significativo en la ralentización de la enfermedad, lo que podría cambiar el enfoque regulatorio de la Food and Drug Administration.
- El estudio de fase I/II de AMT-130 demostró un retraso estadísticamente significativo en la progresión de la Huntingtons disease a los 36 meses, cumpliendo con los objetivos primarios y secundarios clave.
- La Food and Drug Administration proporcionó comentarios preliminares positivos en una reunión reciente sobre la solicitud de licencia biológica, indicando un cambio clave en la comunicación regulatoria anterior.
- uniQure está programando interacciones urgentes con la Food and Drug Administration para discutir la terapia génica AMT-130, lo que puede tener implicaciones financieras significativas en el sector de Security (finance).
Por Qué Es Relevante
Estos resultados son cruciales, ya que la Huntingtons disease es una enfermedad neurodegenerativa devastadora sin tratamientos aprobados efectivos. La terapia génica AMT-130 podría revolucionar el manejo de esta enfermedad y abrir nuevas oportunidades en el campo de la terapia génica, impactando positivamente a los pacientes y al sector financiero.